Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat die Marktzulassung für QALSODY (Tofersen) zur Behandlung von Patienten mit SOD1-ALS erteilt. Ab dem 1. Juli 2024 ist die Verfügbarkeit von Tofersen über Apotheken in Deutschland geplant. Entsprechend wird das Härtefallprogramm für Tofersen zum 30. Juni 2024 beendet. Der Übergang vom Härtefallprogramm zur Apothekenversorgung wird von den jeweiligen ALS-Ambulanzen organisiert und bei Bedarf durch das Ambulanzpartner-Versorgungsnetzwerk unterstützt. Fragen zum Tofersen-Programm können an gerichtet werden.

Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer

Ambulanzpartner startet ab Juli 2024 das Tofersen-Programm, das eine Tofersen-Apothekenversorgung und medizinische Forschung zur SOD1-ALS beinhaltet. Für Patienten, die bisher im Härtefall-Programm behandelt sind, wird die Überleitung zu spezialisierten Apotheken in Deutschland unterstützt, die Tofersen zu den monatlichen Behandlungsterminen liefern und die zeitgerechte Verfügbarkeit gewährleisten. Patienten mit einer neuen Diagnose einer SOD1-ALS können sich bundesweit an Ambulanzpartner wenden, um – wenn notwendig – eine geeignete medizinische Einrichtung zur Tofersen-Therapie zu finden und die Versorgung durch eine spezialisierte ALS-Apotheke zu koordinieren.

Tofersen (Handelsname Qalsody; Hersteller Biogen) kommt bei 2 % aller ALS-Patienten zur Anwendung – wenn eine Mutation im SOD1-Gen vorliegt. Es ist das erste Medikament gegen eine genetische Form der ALS (SOD1-ALS) und damit als medizinisch-wissenschaftlicher Durchbruch zu betrachten. Tofersen ist ein genetisches Medikament aus der Gruppe der Antisense-Oligonukleotide (ASO). Bei den ASO handelt es sich um synthetische DNA, die den zellulären Prozess vom genetischen Material (Genom), über die Boten-RNA (Transkription) bis zur Synthese eines Eiweißes (Translation) therapeutisch beeinflussen kann.

• ALS-Apothekenprogramm von Ambulanzpartner
• Zulassung von Qualsody (Tofersen) durch die EMA
• Pressemitteilung des Herstellers Biogen

Quelle: [07.06.2024 – CHARITÉ – UNIVERSITÄTSMEDIZIN BERLIN, Charité Centrum für Neurologie, Neurochirurgie und Psychiatrie, https://als-charite.de/tofersen-bei-der-sod1-als-apothekenversorgung-ab-1-juli-2024-start-des-tofersen-programms-von-ambulanzpartner/]