08 Mrz HIMALAYA-Studie vorzeitig abgebrochen
Die HIMALAYA-Studie war eine Studie der Phase 2 mit dem RIPK1-Hemmer SAR443820, die der Ermittlung der Verträglichkeit des Medikamentes diente. Zusätzlich wurden auch Wirksamkeitskriterien systematisch erfasst. Neben der ALS-Funktionsskala (und anderen klinischen Kriterien) wurde auch das Ansprechen des Biomarkers Neurofilament light chain (NfL) analysiert. Die Studie wurde in placebo-kontrollierter Weise durchgeführt. Innerhalb der weltweiten Studie, an der auch die ALS-Ambulanz der Charité teilgenommen hat, wurden über 300 ALS-Patienten behandelt. Nach einer Pressemitteilung des Hersteller Denali hat die hat die Studie in den Wirksamkeitskriterien keinen Unterschied im Vergleich zu Placebo erreicht. Detaillierte Studienergebnisse wurden in der Einreichung nicht bekannt gegeben, aber der Mitentwickler Sanofi plant weitere Analysen zu Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten, die auf einer wissenschaftlichen Konferenz präsentiert werden sollen.
Über das Medikament SAR443820
Entzündliche Prozesse haben bei der Degeneration motorischer Nervenzellen im Verlauf der ALS eine große Bedeutung. Unter „Entzündung“ ist im Zusammenhang mit der ALS die Aktivierung von körpereigenen Abwehrmechanismen zu verstehen, die zu einer Schädigung von Nervenzellen führen können. Dabei ist RIPK1 ein wichtiges Signalprotein und ein Regulator von Entzündungen und Zelltod. Eine erhöhte RIPK1-Aktivität im Gehirn treibt die genannten Entzündungsprozesse an und wird mit verschiedenen neurologischen Erkrankungen einschließlich der ALS in Verbindung gebracht. Es hat sich gezeigt, dass die Hemmung von RIPK1 das Fortschreiten der Krankheit in präklinischen Modellen der ALS abschwächt. Das Medikament SAR443820 wurde zur Hemmung von RIPK1 entwickelt und bei der ALS untersucht.
Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer
Quelle: [28.02.2024 – CHARITÉ – UNIVERSITÄTSMEDIZIN BERLIN, Charité Centrum für Neurologie, Neurochirurgie und Psychiatrie, https://als-charite.de/himalaya-studie-vorzeitig-angebrochen/]